Ученым удалось восстановить слух у большинства пациентов с врожденной глухотой благодаря доставке исправленного гена OTOF во внутреннее ухо. Результаты соответствующего исследование публикует пресс-служба Массачусетской офтальмологической и отоларингологической больницы (Mass Eye and Ear, MEE) .
Сообщается, что в исследовании участвовали 42 пациента из Китая в возрасте от нескольких месяцев до 32 лет.
Им вводили от одной до трёх доз экспериментального препарата, после чего наблюдали за состоянием в течение 2,5 лет.Метод основан на использовании вирусов AAV9, которые доставляют корректную версию гена OTOF в клетки внутреннего уха. Этот ген играет ключевую роль в передаче звуковых сигналов в мозг, а его повреждения могут вызывать врождённую глухоту.
Первые улучшения фиксировались уже через несколько недель после терапии. В целом положительный эффект наблюдался примерно у 90% участников. У взрослых пациентов результат оказался ниже — устойчивое улучшение отмечено примерно в двух третях случаев.
Серьёзных побочных эффектов в ходе испытаний выявлено не было. По мнению исследователей, это указывает не только на эффективность, но и на потенциальную безопасность метода. Учёные считают, что технология может стать основой для более широкого применения генной терапии при лечении врождённых нарушений слуха.
Свежие комментарии