В России зарегистрировали оригинальный препарат для лечения синдрома Хантера (мукополисахаридоза II типа), сообщает пресс-служба компании «Генериум».
Компания получила регистрационное удостоверение на препарат Клотилия.
«Это первый в мире зарегистрированный лекарственный препарат, который использует инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему», — отмечается в публикации.
Уточняется, что фермент доставляется в головной мозг. Там он начинает расщеплять накопленные токсичные элементы и останавливает их негативное воздействие на нервные клетки.
На протяжении длительного времени при синдроме Хантера не было возможности эффективно воздействовать на неврологические симптомы. Существующие методы ферментозаместительной терапии не способствовали остановке нейродегенерации. Препарат Клотилия меняет этот подход за счет принципиально нового механизма действия.
Отметим, синдром Хантера является генетическим заболеванием. При нем может наблюдаться, в частности, задержка роста, а также деформация костно-суставного аппарата и отсталость в умственном развитии.
Ранее глава ФМБА Вероника Скорцова сообщила, что российская вакцина от рака успешно прошла доклинические исследования, препарат готов к применению.
Свежие комментарии